CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”的縮寫，是細菌和古菌的一種適應性免疫機制。該系統(tǒng)由Cas核酸酶和引導RNA（gRNA）組成，最初用于識別和切斷病毒DNA來幫助細菌抵御病毒，現(xiàn)已被改造為基因編輯工具。自2012年Doudna博士和Charpentier博士發(fā)現(xiàn)天然CRISPR-Cas9系統(tǒng)介導DNA切割的分子機制后，隨著全球科研人員的持續(xù)探索與優(yōu)化，該技術已逐步演變?yōu)橐环N高度精準且廣泛應用的基因組編輯平臺。目前，CRISPR技術已被廣泛應用于基因編輯、RNA編輯、堿基編輯、診斷和活體成像等多個領域。它已用于包括人類在內(nèi)的多種生物的基因改造，推動了科研與臨床的發(fā)展。

CRISPR要實現(xiàn)精準的基因編輯，gRNA的設計與Cas核酸酶的選擇是至關重要的兩大因素。gRNA的選擇將很大程度上取決于研究所需的編輯類型，比如基因敲除（KO）、基因敲入（KI）、堿基編輯、先導編輯、CRISPRi或CRISPRa等。Synthego的CRISPR設計工具是面向全球所有研究人員的免費資源，它能夠幫助用戶設計并挑選出最優(yōu)gRNA序列，從而能夠針對超過12萬個基因中的任何一個進行靶向操作。另外，選擇合適的Cas酶對于實驗的成功也至關重要。Cas9最初是從鏈球菌（SpCas9）中分離而來，是最早且最常用的Cas酶。然而，現(xiàn)在有許多不同的天然Cas酶和基因工程改造的Cas酶可供不同用途使用。例如，經(jīng)過改造后的Cas9缺口酶被用于制造單鏈斷裂，而經(jīng)過改造后的高保真Cas9可以顯著減少脫靶現(xiàn)象，另外還有天然的Cas13則在診斷領域擁有更大的應用潛力。

在推動基于CRISPR技術應用與發(fā)展方面，Synthego不僅是前沿的CRISPR解決方案集成化供應的領先企業(yè)，更是致力于科技創(chuàng)新與客戶成功的長期戰(zhàn)略伙伴。其產(chǎn)品包括CRISPR基因編輯所需的所有關鍵原料，包括gRNA的設計與合成，各種天然和改造基因編輯酶，并提供從研究級、臨床級到GMP級別的強大產(chǎn)品組合。Synthego的CRISPR解決方案可以為研究人員提供從研究到臨床轉(zhuǎn)化各個階段的有力支持。

用于臨床前研發(fā)的Research-grade產(chǎn)品體系

在Synthego的產(chǎn)品體系中，研究級產(chǎn)品處于核心地位，專為支持早期臨床前研究而設計，更重要的是，所有研究級產(chǎn)品均采用與GMP級產(chǎn)品一致的嚴格質(zhì)量控制標準進行生產(chǎn)，確保實驗結(jié)果具備高度可靠性與可重復性。Synthego的研究級gRNA已廣泛應用于全球領先的學術機構(gòu)、生物技術公司及制藥研發(fā)企業(yè)，被公認為CRISPR合成領域的行業(yè)標桿，使Synthego成為業(yè)內(nèi)少數(shù)能夠提供具備臨床嚴謹性特征的研究工具的企業(yè)之一。

INDe解決方案助力臨床早期的優(yōu)化

在早期臨床前研究與監(jiān)管合規(guī)之間架起橋梁，往往是開發(fā)CRISPR療法過程中最具挑戰(zhàn)性的環(huán)節(jié)之一，這一階段常常是基因編輯療法開發(fā)的瓶頸，可能會導致項目進度延遲甚至停滯。Synthego的INDe解決方案專為應對這一關鍵階段而設計，提供經(jīng)濟實惠、規(guī)模適中且兼具質(zhì)量控制與定制化，以滿足臨床前優(yōu)化的需求。Synthego的INDe gRNA可幫助用戶驗證候選藥物、優(yōu)化流程，并為臨床生產(chǎn)奠定堅實基礎。

應用于臨床試驗的GMP級產(chǎn)品

Synthego提供的GMP級gRNA與核酸酶產(chǎn)品嚴格遵循GMP標準進行開發(fā)，專為滿足IND申報以及臨床應用所要求的高精度標準而設計?？蛻艨梢劳?/span>Synthego先進的生產(chǎn)平臺，確保其研發(fā)流程符合全球最嚴格的監(jiān)管規(guī)范。截至目前，Synthego已成功支持超過12項CRISPR基因編輯療法的IND申報，在行業(yè)內(nèi)建立了高度可信的品牌聲譽。其持續(xù)穩(wěn)定的GMP級產(chǎn)品供應能力，充分體現(xiàn)了Synthego致力于推動以臨床療效為導向的基因編輯技術革新的長期承諾。

Synthego是一家專注于CRISPR技術解決方案的領先企業(yè)，致力于加速生命科學領域的研究與開發(fā)進程，推動人類健康水平的持續(xù)提升。作為生物技術行業(yè)的先鋒，Synthego憑借前沿的CRISPR技術積累與專業(yè)能力，積極突破細胞治療與基因療法的研發(fā)瓶頸。公司使命在于提供業(yè)界領先的規(guī)?；?、高性能CRISPR解決方案，全面提升從基礎科研到臨床轉(zhuǎn)化的研究效率。通過簡化的授權(quán)機制，以及由行業(yè)專家團隊提供的全方位技術支持與監(jiān)管咨詢服務，Synthego致力于降低技術應用門檻，促進CRISPR技術的廣泛可及性，從而助力改善患者治療結(jié)局。Synthego的技術成果已被數(shù)百項經(jīng)同行評審的研究文獻引用，并廣泛應用于全球數(shù)千名學術界與產(chǎn)業(yè)界研究人員及藥物開發(fā)機構(gòu)。憑借在基因組編輯領域?qū)崿F(xiàn)的大規(guī)模標準化能力，Synthego始終處于科技創(chuàng)新前沿，為下一代創(chuàng)新藥物的研發(fā)提供關鍵支撐。

北京西美杰科技有限公司是Synthego中國一級代理，始終秉承著專業(yè)、嚴謹?shù)膽B(tài)度為客戶提供優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品與服務。如您對上述產(chǎn)品感興趣歡迎撥打西美杰客服熱線400-050-4006或登錄網(wǎng)站m.guanghecar.com了解更多信息。